Me vino al pelo para rescatar una entrada sobre el valor de los fármacos: Cuando era investigador predoctoral en cáncer, el CIB unas jornadas organizadas por Enrique de la Rosa tituladas «El valor de nuestra investigación«, para dinamizar la transferencia tecnológica en el entorno académico.
En una de las ponencias a las que pude asistir, Pablo Ortiz, director de la farmacéutica navarra Digna Biotech comparó los números más discutidos en los modelos de desarrollo farmacéutico y biotecnologico: inversión económica, tiempo de retorno y tasa de éxito de los nuevos medicamentos.

Pablo utilizó como ejemplo a Gloucester Pharmaceuticals, cuya aprobación por fast track de la FDA del medicamento Istodax/romidepsina en 7 años y 101 millones de dólares, representaba un modelo de investigación dirigida/targeted. Este es un modelo de investigación típico en biotecnología contra los clásicos 1000 millones de dólares y 10-12 años de desarrollo de una molécula descubierta por cribado; propios de una investigación más tradicional.

Estas diferencias en los números nos muestran la vertiginosa evolución que sigue el modelo de investigación en industria farmacéutica y biotecnológica para obtener medicamentos innovadores. En la I+D farmacológica, cada vez cuenta con más relevancia el conocimiento de las bases moleculares así como el diseño racional de los principios activos lo que redunda en un desarrollo más barato, más rápido y más sólido como inversión.

Por supuesto me recordó el reciente artículo de Mathew Harper en Forbes, donde se elevaba la cifra hasta los 13.000 M$ desde los 4000M$. Esta cifra proviene de dividir el presupuesto asignado a I+D de la diferentes big pharma por el número moléculas aprobadas en mismo período de tiempo.

Y cómo casan los números? En las últimas décadas las big pharma han ido focalizando su actividad en los  Medical Affairs, últimas fases de ensayo clínico (apenas II y III) y desarrollando nuevas indicaciones para fármacos ya aprobados. Así mismo, centros de investigación y las spin off /small biotech que han ido surgiendo, han ido perfeccionando su capacidad para licenciar moléculas a las big pharma, repartiéndose el pastel de esta manera.

Los Medical Affairs, esta actividad científica de las big pharma, consiste en dotar a las moléculas existentes de la mejor evidencia e información, aumentando su capacidad de uso y por tanto su valor. Y claro, los dólares que aquí se invierten, no están destinados a desarrollar nuevas moléculas, si no a mejorar y rentabilizar las ya aprobadas, como también lo hacen las nuevas indicaciones.

Así lo representaban Paul et al.  en How to improve R&D productivity Nature Rev Drug Discovery 2010 (PDF)

La causa más probable de este reparto cae sobre el descomunal tamaño y consecuente burocratización de las big pharma, sus oportunidades y necesidades. Medical Affairs porque permite emplear toda la red de contactos institucionales y comercialización que ya tenía; y Ensayos finales porque es cuando las inversiones requeridas son mucho mayores y también las probabilidades de éxito más grandes.

Y tú, ¿cómo crees que evolucionará el desarrollo de nuevos medicamentos? ¿Qué importancia crees que debe tener los Medical Affairs dentro del I+D farmacéutico?

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En los últimos años, varias plataformas de ‘crowdfunding’ se han especializado en el campo de la ciencia y la salud, dando al sector biotecnológico una nueva opción de financiarse, crecer y consolidarse.

Capital Cell es una plataforma que intenta arrojar luz en un entorno complicado para la innovación en salud: hay pocos niveles de inversión en este tipo de empresas. No podemos olvidar que la inversión VC cayó un 80% en 2008. Para ello, la plataforma reúne a diferentes actores como inversores, pacientes, emprendedores, consultores con el fin de que proyectos de biotec o salud encuentren la financiación y salgan adelante.

Trabajar en Capital Cell fue  verdaderamente estimulante y enriquecedor. Y aunque no fue facil asumir los retos que presentaba la comunicación de un negocio tan innovador como éste, tuve la suerte de contar con un equipo muy compenetrado y multidisciplinar.  Fruto de esta experiencia profesional tuve la oportunidad de construir relaciones duraderas a través del sector biotec y eHealth en España y Europa: comunicadores, inversores, instituciones, emprendedores.

Puedes acceder a la noticia que escribió Gema L. Albendea, aquí, «Micromecenazgo, alternativa para crecer».

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De este modo, la biotecnología roja engendra un nuevo tipo de medicamento: ya no es químico ni una molécula biológica, tampoco es una célula: es un vector viral que se deriva de un virus en un laboratorio a condiciones muy controladas (las famosas GMP). Como ya ocurrió con los biológicos y la terapia celular, la Agencia no ha cambiado  sus normas para la aprobación, fabricación y uso de estos medicamentos. Eso si, el medicamento será  previsiblemente de administración hospitalaria en una única dosis que restauraría  el funcionamiento normal del organismo.

A primera vista, el programa de estudios clínicos que conducen a su aprobación puede parecer un poco escaso en el número de pacientes; pero es necesario tener en cuenta que el medicamento ha recibido la mención de huérfano (orphan drug) al afectar la deficiencia de lipoprotein lipasa a menos de 2 personas por millon de habitantes. No obstante, los 27 pacientes que demuestran el efecto terapéutico de este medicamento, son insuficientes para demostrar la efectividad y seguridad del nuevo fármaco. Es por esto que la autorización de comercialización se concede sujeta a un programa de farmacovigilancia que revisará dicha autorización anualmente. Esta aprobación «acelerada» se debe a la inexistencia de  ningun tratamiento aprobado para esta enfermedad

El Fármaco tiene un precio propuesto  que puede parecer caro,  1’2 millones de € por cada dosis.  Y es un, sin duda, una importante suma de dinero, aunque tampoco tan desorbitada, teniendo en cuenta que se ahorrarían dosis posteriores (sólo una dosis por paciente para curar la enfermedad) y futuros ingresos médicos para controlar las complicaciones fruto de esta enfermedad.

Es en estos momentos de crisis e inminentes recortes y desbroces en el aparato investigador español,  debemos observar estos casos de éxito como elementos inspiradores a seguir. Si  no paramos con esta espiral de recortes sin cambios estructurales ni de actitud es más que probable que no podamos protagonizar estas historias que beneficiarán a pacientes, producción económica y cultura científica. Invertir en ciencia es invertir en un futuro mejor, sobre todo cuando hablamos de biotecnología.

La Noticia en Thomson Reuters, en PharmaTimes y en BBC, También sus Notas de Prensa.

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Los medicamentos son caros. Fabricarlos puede costar cuatro duros, conocerlos no.  Caros no sólo por lo que cueste su investigación, si no por los otros 9 que cayeron al acabar la Fase II de ensayo clínico, y los centenares que cayeron en fases previas. De ahí la gran diferencia de precios con los genéricos, porque no invierten toda la inversión en principios activos, galénicas y otros aspectos. Al menos los medicamentos químicos, medicamentos biológicos es otro cantar del que hablaremos otro día.

Siempre se discute en que los beneficios de la industria no se invierten en I+D si no en marketing y comerciales. La palabra inversión no es al azar. La inversión espera un retorno. Y en un sistema capitalista la mejor manera de conseguir un retorno, no es ofreciendo el mejor producto (aunque probablemente no haya sólo un mejor producto, ), si no ejecutando la mejor estrategia comercial.

Así pues, el Modus Vivendi de la Industria Farmacéutica Innovadora, es desarrollar productos nuevos (que también requieren un desembolso en I+D), no productos especialmente buenos (optimamente Eficaces, Eficientes y Efectivos) o al menos notablemente mejores que sus competidores. Un producto nuevo ofrece una patente, mientras que un producto bueno ofrecerá una posición en guias terapéuticas, que asegurará una primera línea. Quien más investiga no es quien más vende, y habitualmente quien se coloca mejor en el mercado es algún Fast Follower o un vulgar Me-Too.

No voy a entrar en el debate sobre la diferencia entre genéricos y de marca, un debate que ha dado para mucho (pero no todo) en Amazings. Pero me gustaría remarcar lo fangoso que se ha hecho España como terreno para la Industria Farmacéutica. Cambiar 3 veces de legislación sobre las ganancias a las que puede optar una industria, hace que uno de los pocos sectores que resiste estoicamente a la crisis, se vuelva menos atractivo. Y las repercusiones de esto pueden ser variadas, desde repetir los ERE’s que hemos visto los últimos meses, reducir las plantillas de Medical Affairs/Medical Marketing (y por ende, quizás tambien las de I+D), o que los objetivos terapéuticos de las multinacionales, se alejen de los objetivos terapéuticos españoles. Si no se sabe lo que se ingresará en España, pues se da menos soporte a producto, se investiga menos en sus prioridades, y se despiden a los comerciales.

¿Ahorraremos reduciendo el coste por receta? Yo tampoco lo creo, AESEG tampoco y FARMAindustria tampoco. Los medicamentos aqui son relativamente baratos en comparación con el resto de paises de la UE, pero quizás tengamos hábitos prescriptores diferentes, por ejemplo, con los antibióticos.

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