Me vino al pelo para rescatar una entrada sobre el valor de los fármacos: Cuando era investigador predoctoral en cáncer, el CIB unas jornadas organizadas por Enrique de la Rosa tituladas «El valor de nuestra investigación«, para dinamizar la transferencia tecnológica en el entorno académico.
En una de las ponencias a las que pude asistir, Pablo Ortiz, director de la farmacéutica navarra Digna Biotech comparó los números más discutidos en los modelos de desarrollo farmacéutico y biotecnologico: inversión económica, tiempo de retorno y tasa de éxito de los nuevos medicamentos.

Pablo utilizó como ejemplo a Gloucester Pharmaceuticals, cuya aprobación por fast track de la FDA del medicamento Istodax/romidepsina en 7 años y 101 millones de dólares, representaba un modelo de investigación dirigida/targeted. Este es un modelo de investigación típico en biotecnología contra los clásicos 1000 millones de dólares y 10-12 años de desarrollo de una molécula descubierta por cribado; propios de una investigación más tradicional.

Estas diferencias en los números nos muestran la vertiginosa evolución que sigue el modelo de investigación en industria farmacéutica y biotecnológica para obtener medicamentos innovadores. En la I+D farmacológica, cada vez cuenta con más relevancia el conocimiento de las bases moleculares así como el diseño racional de los principios activos lo que redunda en un desarrollo más barato, más rápido y más sólido como inversión.

Por supuesto me recordó el reciente artículo de Mathew Harper en Forbes, donde se elevaba la cifra hasta los 13.000 M$ desde los 4000M$. Esta cifra proviene de dividir el presupuesto asignado a I+D de la diferentes big pharma por el número moléculas aprobadas en mismo período de tiempo.

Y cómo casan los números? En las últimas décadas las big pharma han ido focalizando su actividad en los  Medical Affairs, últimas fases de ensayo clínico (apenas II y III) y desarrollando nuevas indicaciones para fármacos ya aprobados. Así mismo, centros de investigación y las spin off /small biotech que han ido surgiendo, han ido perfeccionando su capacidad para licenciar moléculas a las big pharma, repartiéndose el pastel de esta manera.

Los Medical Affairs, esta actividad científica de las big pharma, consiste en dotar a las moléculas existentes de la mejor evidencia e información, aumentando su capacidad de uso y por tanto su valor. Y claro, los dólares que aquí se invierten, no están destinados a desarrollar nuevas moléculas, si no a mejorar y rentabilizar las ya aprobadas, como también lo hacen las nuevas indicaciones.

Así lo representaban Paul et al.  en How to improve R&D productivity Nature Rev Drug Discovery 2010 (PDF)

La causa más probable de este reparto cae sobre el descomunal tamaño y consecuente burocratización de las big pharma, sus oportunidades y necesidades. Medical Affairs porque permite emplear toda la red de contactos institucionales y comercialización que ya tenía; y Ensayos finales porque es cuando las inversiones requeridas son mucho mayores y también las probabilidades de éxito más grandes.

Y tú, ¿cómo crees que evolucionará el desarrollo de nuevos medicamentos? ¿Qué importancia crees que debe tener los Medical Affairs dentro del I+D farmacéutico?

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El monopolio de comercialización que otorga una patente nunca deja de ser objeto de controversia. No obstante, las patentes fomentan y profesionalizan la innovación, a la vez que difunden el conocimiento patentado. Ésta fue el acuerdo mayoritario en el desayuno informativo #CaféBiotec organizado por la Asociación de Comunicadores de Biotecnología (AcB).

El desayuno contó con Patrica Ramos, de PONS Patentes y Marcas, Federico Plaza, Vicepresidente del Instituto Roche, y con Pep Lluis Pons, recién nombrado Director General de Investigación del Govern de Illes Balears. Lo convocó la AcB en su línea de acción para mejorar aquellos aspectos más controvertidos de la biotecnología: la propiedad industrial y su protección mediante patentes.

«El periodo de protección de una patente es incierto» Federico Plaza, Instituto Roche

Eva Martínez introdujo el debate poniendo de relieve las relaciones entre pequeñas empresas, big pharma y agentes institucionales y reguladores. A continuación, Ramos aclaró las diferencias sobre quién patenta en España respecto a otros paises: Un 25% la academia, un 50% la industria y un 25% particulares. Valoró estos porcentajes como excesivos para la academia y demasiado reducidos para la industria.

Aunque defensor de la patente, Plaza puso en duda su utilidad para las farmacéuticas: «El periodo de protección de una patente es incierto». Esto se debe a que el desarrollo e investigación de un medicamento se hace durante los 20 años que dura el monopolio que concede la patente. En esta línea, la patronal estadounidense PhRMA estima que hay fuertes variaciones en la duración de un desarrollo, siendo oncología la que más se retarda, entre 1.5 y 2 años. Posteriormente Pons, valoró la capacidad de la administración para facilitar este tipo de procesos, así como la estimulación de la innovación mediante «compras públicas», una estrategia todavía no implantada en muchas comunidades autónomas.

«Las farmacéuticas tenemos 20 años para comprobar que un medicamento funciona y rentabilizarlo» FPlaza de @InstitutoRoche en #CafeBiotec #in

— Roi Villar V – RV2 (@erreuvedos) September 25, 2015

El #CaféBiotec prosiguió con las intervenciones del público. En el plano nacional, descubrimos gracias a la participación del personal del CNB (CSIC) que la generación de patentes desde la academia todavía es muy amateur. Proponían la profesionalización de la protección dentro de los distintos departamentos, así como un registro de las patentes más tardío, con el fin de facilitar la licencia de estas patentes a empresas spin-offs o big pharma.

Se puso de manifiesto la problemática internacional que provocan aquellos paises que fabrican medicamentos cuando su patente todavía no ha expirado. Más allá de las posibles (y necesarias) licencias obligatorias, su exportación a precio menor hacia otros paises tiene un fin claramente lucrativo basado en el trabajo de otros. En línea con este debate, se destacó la necesidad de acceso de medicamentos y precios adaptados a paises en vías de desarrollo. Esta interesante charla nos dejaba con una pregunta en el aire

¿Estamos dispuestos a pagar más por un medicamento en un país desarrollado para que sean más accesibles en otros países?

Por supuesto el debate, tuvo más preguntas; pero esta me pareció la más inspiradora ¿Tú que opinas? Deja tu respuesta en comentarios

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En los últimos años, varias plataformas de ‘crowdfunding’ se han especializado en el campo de la ciencia y la salud, dando al sector biotecnológico una nueva opción de financiarse, crecer y consolidarse.

Capital Cell es una plataforma que intenta arrojar luz en un entorno complicado para la innovación en salud: hay pocos niveles de inversión en este tipo de empresas. No podemos olvidar que la inversión VC cayó un 80% en 2008. Para ello, la plataforma reúne a diferentes actores como inversores, pacientes, emprendedores, consultores con el fin de que proyectos de biotec o salud encuentren la financiación y salgan adelante.

Trabajar en Capital Cell fue  verdaderamente estimulante y enriquecedor. Y aunque no fue facil asumir los retos que presentaba la comunicación de un negocio tan innovador como éste, tuve la suerte de contar con un equipo muy compenetrado y multidisciplinar.  Fruto de esta experiencia profesional tuve la oportunidad de construir relaciones duraderas a través del sector biotec y eHealth en España y Europa: comunicadores, inversores, instituciones, emprendedores.

Puedes acceder a la noticia que escribió Gema L. Albendea, aquí, «Micromecenazgo, alternativa para crecer».

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De este modo, la biotecnología roja engendra un nuevo tipo de medicamento: ya no es químico ni una molécula biológica, tampoco es una célula: es un vector viral que se deriva de un virus en un laboratorio a condiciones muy controladas (las famosas GMP). Como ya ocurrió con los biológicos y la terapia celular, la Agencia no ha cambiado  sus normas para la aprobación, fabricación y uso de estos medicamentos. Eso si, el medicamento será  previsiblemente de administración hospitalaria en una única dosis que restauraría  el funcionamiento normal del organismo.

A primera vista, el programa de estudios clínicos que conducen a su aprobación puede parecer un poco escaso en el número de pacientes; pero es necesario tener en cuenta que el medicamento ha recibido la mención de huérfano (orphan drug) al afectar la deficiencia de lipoprotein lipasa a menos de 2 personas por millon de habitantes. No obstante, los 27 pacientes que demuestran el efecto terapéutico de este medicamento, son insuficientes para demostrar la efectividad y seguridad del nuevo fármaco. Es por esto que la autorización de comercialización se concede sujeta a un programa de farmacovigilancia que revisará dicha autorización anualmente. Esta aprobación «acelerada» se debe a la inexistencia de  ningun tratamiento aprobado para esta enfermedad

El Fármaco tiene un precio propuesto  que puede parecer caro,  1’2 millones de € por cada dosis.  Y es un, sin duda, una importante suma de dinero, aunque tampoco tan desorbitada, teniendo en cuenta que se ahorrarían dosis posteriores (sólo una dosis por paciente para curar la enfermedad) y futuros ingresos médicos para controlar las complicaciones fruto de esta enfermedad.

Es en estos momentos de crisis e inminentes recortes y desbroces en el aparato investigador español,  debemos observar estos casos de éxito como elementos inspiradores a seguir. Si  no paramos con esta espiral de recortes sin cambios estructurales ni de actitud es más que probable que no podamos protagonizar estas historias que beneficiarán a pacientes, producción económica y cultura científica. Invertir en ciencia es invertir en un futuro mejor, sobre todo cuando hablamos de biotecnología.

La Noticia en Thomson Reuters, en PharmaTimes y en BBC, También sus Notas de Prensa.

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