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biotec Archivos - Innovar con ROI https://roivillar.com/tag/biotec/ Tecnología de la Salud, Impacto y Diversidad Mon, 07 Nov 2016 10:24:11 +0000 es hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.8.1 https://roivillar.com/wp-content/uploads/2015/10/cropped-favicon-32x32.png biotec Archivos - Innovar con ROI https://roivillar.com/tag/biotec/ 32 32 Taller Imagine IF: comunicación estratégica para el crecimiento de spin-offs https://roivillar.com/taller-imagine-if-comunicacion-crecimiento-spin-offs/ https://roivillar.com/taller-imagine-if-comunicacion-crecimiento-spin-offs/#respond Mon, 07 Nov 2016 10:19:10 +0000 http://roivillar.com/?p=597 Crónica del taller que dirigí e impartí en la aceleradora "Imagine IF" del Innovation Forum . Revisamos como acelerar el crecimiento y generación de negocio.

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El 8 de Julio organicé un taller como docente en la aceleradora «Imagine IF» del Innovation Forum Barcelona. Tuve la oportunidad de colaborar con 10 equipos emprendedores para dotarles de las herramientas de comunicación que aceleran el crecimiento y generación de negocio de empresas de base tecnológica.

El taller tuvo lugar en la IQS Tech Factory, y fue presentado por Oriol Pascual. Este centro dedicado al emprendimiento ya acoge cinco spin-offs de IQS: Sagetis Biotech, Sailing Technologies, Hydrokemós, Flubetech, Tractivus, dedicadas a diversas disciplinas como la biotecnología o los nuevos materiales.

Claves del taller de comunicación

Para profundizar en la estrategia de comunicación a través del taller, analizamos la naturaleza y entorno comunicativo de las empresas innovadoras, para detectar sus necesidades de influencia. Posteriormente revisamos  las herramientas de mayor rentabilidad comunicativa, habitualmente ausentes en la estrategia de PyMEs tecnológicas: Mapa públicos, Stakeholders & pacientes, Relaciones con los medios y el marketing online.

Durante el taller hicimos hincapié en la diferencias entre biotech y IT, ya que esta última, su negocio reside mayormente sobre la comercialización a las masas del consumidor. En el otro lado de la balanza, Las compañías biotecnológicas y farmacéuticas, con la excepción de Viagra o medicamentos publicitarios (OTC), no suelen promover sus productos a una audiencia de consumo masiva. Esto explicaba su escepticismo sobre una estrategia de marketing para su compañia. A través del estudio del proceso comunicativo, Finalmente estuvimos de acuerdo en que es necesario generar mensajes para inversores, a médicos y a un público altamente formado que trabaja y dirige agencias regulatorias y instituciones pagadoras, aseguradoras o consejeros de sanidad.

Después de la parte teórica del taller, contamos con Laura Medieta, Business Developer de Iproteos, que nos explicó la estrategia de contenidos que siguen y los obstáculos que se encuentran

 

Roi Villar imparte el taller de comunicación para start-ups Roi Villar colabora con alumnos del taller de comunicación para start-ups Laura Mendieta expone un caso práctico Roi Villar presenta el el taller de comunicación para start-ups

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¿Cómo financia el capital riesgo empresas de biotecnología? https://roivillar.com/financia-capital-riesgo-empresas-biotecnologia/ https://roivillar.com/financia-capital-riesgo-empresas-biotecnologia/#respond Tue, 29 Mar 2016 10:47:46 +0000 http://roivillar.com/?p=500 La crisis económica junto con la irrupción de nuevas formas de financiación ha provocado que el capital riesgo no sea tan habitual en la financiación de nuevas empresas biotecnológicas. El 2015 y lo que llevamos de 2016 parece que inician un período donde los fondos se interesan por la biotecnología En este artículo analizaremos cómo el capital riesgo aporta valor a la biotecnología como sector empresarial para descubrir las oportunidades de financiación que entraña para los emprendedores. Las rondas de inversión levantadas por...

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La crisis económica junto con la irrupción de nuevas formas de financiación ha provocado que el capital riesgo no sea tan habitual en la financiación de nuevas empresas biotecnológicas. El 2015 y lo que llevamos de 2016 parece que inician un período donde los fondos se interesan por la biotecnología

En este artículo analizaremos cómo el capital riesgo aporta valor a la biotecnología como sector empresarial para descubrir las oportunidades de financiación que entraña para los emprendedores. Las rondas de inversión levantadas por Sanifit, Minoryx y Aelix son buen ejemplo de que no debemos perder ojo a este tipo de financiación. Un apunte, utilizaremos Capital Riesgo en su versión de capital semilla o Venture Capital, ya que en español hay otra acepción del capital riesgo: el private equity.

Evolución de la inversión en capital riesgo en España durante los últimos años

Evolución de la inversión en capital riesgo en España durante los últimos años (fuente: FECyT/ICONO – Eurostat)

Quizás la reducida implantación del capital riesgo se debe a que , en nuestra historia biotech sanitaria, todavía existen pocos medicamentos que hayan salido de las instituciones académicas (universidades o centros de investigación), permitiendo la generación de empresas que asuman el riesgo de continuar desarrollando estudios de alto riesgo necesarios para la comercialización y finalmente transformarse en una empresa independiente que comercialice el medicamento aprobado, o siendo absorbidas por una farmacéutica más grande. Cuantos más estudios y pruebas vaya superando el medicamento, el valor de la empresa propietaria aumenta, ya que es más probable que se produzca su aprobación y comercialización.

Aunque las empresas de biotecnología pueden desarrollar otros productos y servicios a parte de los medicamentos, estos son el mejor ejemplo para entender como funciona el capital riesgo en biotecnología. El desarrollo de nuevos medicamentos requiere de mucho capital a largo plazo (unos 8 años) antes de que esta actividad pueda devolver beneficios aunque el valor de la inversión aumenta conforme avanza el desarrollo.

Funcionamiento de los fondos de capital riesgo en biotecnología

Para alimentar este flujo de innovación, los fondos de capital riesgo invierte en empresas innovadoras. ¿Cómo? Los fondos de capital riesgo compran participaciones (títulos de propiedad de una SL) de esas empresas, cuyo importe permite la supervivencia de estas compañías. Como se espera que el valor de la empresa vaya creciendo conforme avance el desarrollo, la sociedad gestora de capital riesgo, espera vender sus participaciones por un valor mayor en un plazo de 3-5 años. En el momento de la compra, el aspecto más decisivo es la valoración de la empresa: esta determna el importe los títulos de propiedad y el porcentaje final adquirido. Para estimar los beneficios futuros de la empresa se tiene en cuenta la propiedad industrial (en forma de patentes) y el mercado o patología al que se dedica la empresa. Es habitual que con la adquisición se incluya un miembro del consejo de administración procedentede la sociedad gestora de capital riesgo.

Por el volumen de inversión ( entre 200-2M) y metodología de análisis, la inversión de un capital riesgo en biotecnología suele tener lugar después de que la empresa se haya financiado por otros métodos previamente: autofinanciación, FFF, créditos o subvenciones ENISA, ICO o CDTI.

Cabe diferenciar el capital riesgo en biotecnología de otros ámbitos como las empresas TIC (spotify, just-eat, paypal, o google), normalmente este tipo de inversión se realiza cuando los proyectos a financiar empiezan ya a tener clientes o prospectivos. La particularidad del sector biotecnologico reside en la dificultad de recuperar la inversión antes del desarrollo completo y comercialización del medicamento, servicio o diagnóstico por ejemplo. Es por ello, que las inversiones de venture capital comienzan a desarrollarse antes de la fase clínica I o II.

¿Pero es el capital riesgo una oportunidad de financiación para mi spin-off de biotecnología?

El capital riesgo es una buena alternativa de financiación para empresas con alto potencial de crecimiento, con necesidades de capital a partir de los 200-300k  y cuya desinversión (bien por comercialización o bien por venta a una big pharma) se prevé en un plazo de 4-7 años. Habitualmente, en los desarrollos biotecnológicos esto implica que haya habido inversiones previas por parte de algún Business Angel, FFF’s o programas de financiación pública. Estas fuentes de financiación habrían conseguido superar fases preclínicas (tanto en medicamento como diagnóstico) y obtener protección industrial en forma de patente. En muchos casos, el Capital Riesgo puede aportar capital humano y relacional al consejo de administración que puede ser útil para el éxito de la compañía.

En cualquier caso, esto son unas recomendaciones generales que seguramente variarán a la hora de estudiar caso por caso. Como decían en el MIT una start-up no deja de ser un experimento empresarial.

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El primer debate político sobre biotecnología en España. https://roivillar.com/el-primer-debate-politico-sobre-biotecnologia-en-espana/ https://roivillar.com/el-primer-debate-politico-sobre-biotecnologia-en-espana/#comments Wed, 02 Dec 2015 05:30:13 +0000 http://roivillar.com/?p=350 Ser el vicepresidente de la Asociación de Comunicadores de Biotecnología tiene ventajas como organizar el primer debate sobre política biotecnológica en España, que tuvo lugar ayer en el Centro de Investigaciones Biológicas – CSIC. Había pensado en escribir una crónica al uso pero prefiero compartir lo aprendido desde una perspectiva mucho más personal, ya que aquí podéis leer la crónica de Jose A. Plaza en Diario Médico, o la de Irene Tato en el blog de la ACB. También hay disponible un Storify...

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Participantes Debate biotecnología

Participantes Debate biotecnología

Ser el vicepresidente de la Asociación de Comunicadores de Biotecnología tiene ventajas como organizar el primer debate sobre política biotecnológica en España, que tuvo lugar ayer en el Centro de Investigaciones Biológicas – CSIC. Había pensado en escribir una crónica al uso pero prefiero compartir lo aprendido desde una perspectiva mucho más personal, ya que aquí podéis leer la crónica de Jose A. Plaza en Diario Médico, o la de Irene Tato en el blog de la ACB. También hay disponible un Storify que recoge fotos y tuits del debate político sobre biotecnología.

Este primer debate surgió como una idea para conseguir dar valor la Biotec, motor economico que genera un 9% del PIB y gran parte de las publicaciones científicas españolas ante los organismos legisladores y ejecutivos de este país. Esto permitía ofrecer nuevas ideas y conocimiento a los partidos políticos e incluir nuevas propuestas dentro de los programas electorales, ya que la presión política en favor de la biotecnología es uno de nuestros objetivos fundacionales.

Conseguir un panel de ponentes para hablar de biotecnología no fue tarea fácil, ya que partidos como Ciudadanos tenían estructuras recientes a este respecto y no pudieron confirmar hasta última hora. Ahora que está tan de moda la política participativa, quizás sea una buena estrategia prestar más atención a sus canales de comunicación (desde twitter, páginas web o correos corporativos), y mención particular merecen PSOE, PP y PODEMOS que respondieron a la primera de cambio.

El panel cambió una serie de veces y hasta 4 horas antes de su inicio no se conoció el programa definitivo. Pero mereció la pena contar con expertos en biotecnología (mayormente sanitaria) como Juan Cruz Cigudosa, Jose Mª Divar, Jose Angel Llamas y David Foronda, que compaginaron sus experiencias tanto como biotecnólogos como la experiencia del debate político.

Como esperábamos el debate suscitó mucho interés en los medios de comunicación, lo que contribuyó a dar relevancia a la biotecnología en los medios, en un contenido que aporta valor directo a las decisiones del ciudadano como son las elecciones. En cualquier caso no podemos quitarle mérito a la gestión de prensa que hizo Gema Lloret de la Agencia Alive.

Unas 40 personas, entre asistentes, medios y organizadores esperaron en el salón de actos del CIB del CSIC. Finalmente acudieron los 6 representantes de los partidos que se presentan en todas las circunscripciones. Cada portavoz dispuso de 3 minutos para introducir sus lineas generales, Sorprendentemente hubo bastante consenso: todos confirmaron a la ciencia como motor de innovación, que requiere de más financiación y que puede evolucionar a mejor el modelo productivo y económico de España. Posteriormente, sobre la gestión de la I+D+i  y  en concreto el @csic, necesita mejor gestión, autonomía y flexibilidad, fue el acuerdo de todos ellos. No obstante, durante sus intervenciones no pudieron evitar replicarse intra e interdebate echando cuentas de las experiencias o falta de ellas en la gestión de la biotecnología. Muchos pusieron el acento de transferencia de tecnología y el acercamiento de la iniciativa privada como una de las grandes cumbres a conquistar durante la próxima legislatura, aunque con diferentes matices sobre el intervencionismo por parte del ejecutivo, entre los que destacan las facilidades para la inversión financiera del PP y la creación de un banco público de inversión de PODEMOS.

Gracias al estricto control del tiempo por parte del moderador José Luis García, Investigador del CSIC y expresidente de la SEBiot, hubo tiempo para intervenciones del público. Los partidos políticos se vieron obligados a huir del maniqueísmo frente a los transgénicos, acogiéndose a la seguridad ante la biodiversidad (PSOE), soberanía alimentaria y creación de monopolios por patentes (PODEMOS) entre otros argumentos.

Aunque fueron 3 horas de debate, estas no se hicieron largas, ya que las intervenciones de cada uno de los representantes fueron breves y directas. Durante el debate participaron un centenar de personas que alcanzaron unas 125000 cuentas. Personalmente, me quedo con la satisfacción del trabajo bien hecho de Irene Tato (Cámara, tuitera y redactora), Jose A Plaza (tuitero y redactor), Gema L. Albendea (diseño cartelería y tuitera), Gema Lloret (Gestión de Prensa) y Juan Pablo Ramírez (Moderador y Redactor). Además podéis ver el diferido del vídeo en el Periscope del la Asociación de Comunicadores.

Pero antes cuéntanos…¿Qué les hubieses preguntado tú a los representantes de los partidos políticos? ¿Crees que esta legislatura marcará una nueva etapa en la biotecnología?

Informe presencia online del #debatebiotec sobre la Biotecnología, motor economico y cientifico español,

Informe presencia online del #debatebiotec sobre la Biotecnología, motor economico y cientifico español,

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El precio de los medicamentos: ¿Cuestan lo que valen, o viceversa? https://roivillar.com/el-precio-de-los-medicamentos/ Wed, 21 Oct 2015 12:10:00 +0000 http://roivillar.com/2012/05/03/ente-lo-que-cuesta-y-lo-que-vale/ Esta mañana hubo un debate/presentación organizado por la plataforma No es sano sobre el modelo de I+D en salud que tenemos hoy en día. El debate versó fundamentalmente sobre el precio que tienen los medicamentos y sus consecuencias sobre el acceso a estos. Me vino al pelo para rescatar una entrada sobre el valor de los fármacos: Cuando era investigador predoctoral en cáncer, el CIB unas jornadas organizadas por Enrique de la Rosa tituladas «El valor de nuestra investigación«, para dinamizar la transferencia tecnológica en...

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Esta mañana hubo un debate/presentación organizado por la plataforma No es sano sobre el modelo de I+D en salud que tenemos hoy en día. El debate versó fundamentalmente sobre el precio que tienen los medicamentos y sus consecuencias sobre el acceso a estos.

Me vino al pelo para rescatar una entrada sobre el valor de los fármacos: Cuando era investigador predoctoral en cáncer, el CIB unas jornadas organizadas por Enrique de la Rosa tituladas «El valor de nuestra investigación«, para dinamizar la transferencia tecnológica en el entorno académico.
En una de las ponencias a las que pude asistir, Pablo Ortiz, director de la farmacéutica navarra Digna Biotech comparó los números más discutidos en los modelos de desarrollo farmacéutico y biotecnologico: inversión económica, tiempo de retorno y tasa de éxito de los nuevos medicamentos.

desarrollo de medicamentos en biotecnología

Pablo utilizó como ejemplo a Gloucester Pharmaceuticals, cuya aprobación por fast track de la FDA del medicamento Istodax/romidepsina en 7 años y 101 millones de dólares, representaba un modelo de investigación dirigida/targeted. Este es un modelo de investigación típico en biotecnología contra los clásicos 1000 millones de dólares y 10-12 años de desarrollo de una molécula descubierta por cribado; propios de una investigación más tradicional.

Estas diferencias en los números nos muestran la vertiginosa evolución que sigue el modelo de investigación en industria farmacéutica y biotecnológica para obtener medicamentos innovadores. En la I+D farmacológica, cada vez cuenta con más relevancia el conocimiento de las bases moleculares así como el diseño racional de los principios activos lo que redunda en un desarrollo más barato, más rápido y más sólido como inversión.

Por supuesto me recordó el reciente artículo de Mathew Harper en Forbes, donde se elevaba la cifra hasta los 13.000 M$ desde los 4000M$. Esta cifra proviene de dividir el presupuesto asignado a I+D de la diferentes big pharma por el número moléculas aprobadas en mismo período de tiempo.

Y cómo casan los números? En las últimas décadas las big pharma han ido focalizando su actividad en los  Medical Affairs, últimas fases de ensayo clínico (apenas II y III) y desarrollando nuevas indicaciones para fármacos ya aprobados. Así mismo, centros de investigación y las spin off /small biotech que han ido surgiendo, han ido perfeccionando su capacidad para licenciar moléculas a las big pharma, repartiéndose el pastel de esta manera.

Los Medical Affairs, esta actividad científica de las big pharma, consiste en dotar a las moléculas existentes de la mejor evidencia e información, aumentando su capacidad de uso y por tanto su valor. Y claro, los dólares que aquí se invierten, no están destinados a desarrollar nuevas moléculas, si no a mejorar y rentabilizar las ya aprobadas, como también lo hacen las nuevas indicaciones.

Así lo representaban Paul et al.  en How to improve R&D productivity Nature Rev Drug Discovery 2010 (PDF)

eficiencia y eficacia del desarrollo de medicamentos

La causa más probable de este reparto cae sobre el descomunal tamaño y consecuente burocratización de las big pharma, sus oportunidades y necesidades. Medical Affairs porque permite emplear toda la red de contactos institucionales y comercialización que ya tenía; y Ensayos finales porque es cuando las inversiones requeridas son mucho mayores y también las probabilidades de éxito más grandes.

Y tú, ¿cómo crees que evolucionará el desarrollo de nuevos medicamentos? ¿Qué importancia crees que debe tener los Medical Affairs dentro del I+D farmacéutico?

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España todavía no patenta bien. Una crónica del #CaféBiotec https://roivillar.com/las-patentes-la-innovacion/ https://roivillar.com/las-patentes-la-innovacion/#respond Mon, 28 Sep 2015 10:56:58 +0000 http://roivillar.com/?p=224 Prisa, falta de profesionalización y otros problemas dificultan que las patentes españolas fomenten la innovación y la difusión del conocimiento tecnológico, fracasando en su objetivo. El monopolio de comercialización que otorga una patente nunca deja de ser objeto de controversia. No obstante, las patentes fomentan y profesionalizan la innovación, a la vez que difunden el conocimiento patentado. Ésta fue el acuerdo mayoritario en el desayuno informativo #CaféBiotec organizado por la Asociación de Comunicadores de Biotecnología (AcB). El desayuno contó con Patrica Ramos,...

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Prisa, falta de profesionalización y otros problemas dificultan que las patentes españolas fomenten la innovación y la difusión del conocimiento tecnológico, fracasando en su objetivo.

El monopolio de comercialización que otorga una patente nunca deja de ser objeto de controversia. No obstante, las patentes fomentan y profesionalizan la innovación, a la vez que difunden el conocimiento patentado. Ésta fue el acuerdo mayoritario en el desayuno informativo #CaféBiotec organizado por la Asociación de Comunicadores de Biotecnología (AcB).

El desayuno contó con Patrica Ramos, de PONS Patentes y Marcas, Federico Plaza, Vicepresidente del Instituto Roche, y con Pep Lluis Pons, recién nombrado Director General de Investigación del Govern de Illes Balears. Lo convocó la AcB en su línea de acción para mejorar aquellos aspectos más controvertidos de la biotecnología: la propiedad industrial y su protección mediante patentes.

«El periodo de protección de una patente es incierto» Federico Plaza, Instituto Roche

Eva Martínez introdujo el debate poniendo de relieve las relaciones entre pequeñas empresas, big pharma y agentes institucionales y reguladores. A continuación, Ramos aclaró las diferencias sobre quién patenta en España respecto a otros paises: Un 25% la academia, un 50% la industria y un 25% particulares. Valoró estos porcentajes como excesivos para la academia y demasiado reducidos para la industria.

Aunque defensor de la patente, Plaza puso en duda su utilidad para las farmacéuticas: «El periodo de protección de una patente es incierto». Esto se debe a que el desarrollo e investigación de un medicamento se hace durante los 20 años que dura el monopolio que concede la patente. En esta línea, la patronal estadounidense PhRMA estima que hay fuertes variaciones en la duración de un desarrollo, siendo oncología la que más se retarda, entre 1.5 y 2 años. Posteriormente Pons, valoró la capacidad de la administración para facilitar este tipo de procesos, así como la estimulación de la innovación mediante «compras públicas», una estrategia todavía no implantada en muchas comunidades autónomas.


El #CaféBiotec prosiguió con las intervenciones del público. En el plano nacional, descubrimos gracias a la participación del personal del CNB (CSIC) que la generación de patentes desde la academia todavía es muy amateur. Proponían la profesionalización de la protección dentro de los distintos departamentos, así como un registro de las patentes más tardío, con el fin de facilitar la licencia de estas patentes a empresas spin-offs o big pharma.

Se puso de manifiesto la problemática internacional que provocan aquellos paises que fabrican medicamentos cuando su patente todavía no ha expirado. Más allá de las posibles (y necesarias) licencias obligatorias, su exportación a precio menor hacia otros paises tiene un fin claramente lucrativo basado en el trabajo de otros. En línea con este debate, se destacó la necesidad de acceso de medicamentos y precios adaptados a paises en vías de desarrollo. Esta interesante charla nos dejaba con una pregunta en el aire

¿Estamos dispuestos a pagar más por un medicamento en un país desarrollado para que sean más accesibles en otros países?

Por supuesto el debate, tuvo más preguntas; pero esta me pareció la más inspiradora ¿Tú que opinas? Deja tu respuesta en comentarios

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En el especial biotec de Diario Médico. https://roivillar.com/en-el-especial-biotec-de-diario-medico/ https://roivillar.com/en-el-especial-biotec-de-diario-medico/#respond Fri, 11 Sep 2015 12:15:44 +0000 http://roivillar.com/?p=212 Durante 7 meses me he responsabilizado de la comunicación y relaciones públicas de Capital Cell, plataforma de inversión colectiva en salud y Biotec. En consecuencia fue una gran satisfacción que nuestra empresa apareciese en la sección de finananciación de el especial de biotec de uno de los periódicos de referencia del sector, Diario Médico. El artículo se titulaba Micromecenazgo, alternativa para crecer, dentro del Especial Biotecnología 2015. Su entradilla rezaba de la siguiente manera: En los últimos años, varias plataformas de ‘crowdfunding’ se han...

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Durante 7 meses me he responsabilizado de la comunicación y relaciones públicas de Capital Cell, plataforma de inversión colectiva en salud y Biotec. En consecuencia fue una gran satisfacción que nuestra empresa apareciese en la sección de finananciación de el especial de biotec de uno de los periódicos de referencia del sector, Diario Médico. El artículo se titulaba Micromecenazgo, alternativa para crecer, dentro del Especial Biotecnología 2015. Su entradilla rezaba de la siguiente manera:

En los últimos años, varias plataformas de ‘crowdfunding’ se han especializado en el campo de la ciencia y la salud, dando al sector biotecnológico una nueva opción de financiarse, crecer y consolidarse.

Capital Cell es una plataforma que intenta arrojar luz en un entorno complicado para la innovación en salud: hay pocos niveles de inversión en este tipo de empresas. No podemos olvidar que la inversión VC cayó un 80% en 2008. Para ello, la plataforma reúne a diferentes actores como inversores, pacientes, emprendedores, consultores con el fin de que proyectos de biotec o salud encuentren la financiación y salgan adelante.

Trabajar en Capital Cell fue  verdaderamente estimulante y enriquecedor. Y aunque no fue facil asumir los retos que presentaba la comunicación de un negocio tan innovador como éste, tuve la suerte de contar con un equipo muy compenetrado y multidisciplinar.  Fruto de esta experiencia profesional tuve la oportunidad de construir relaciones duraderas a través del sector biotec y eHealth en España y Europa: comunicadores, inversores, instituciones, emprendedores.

Puedes acceder a la noticia que escribió Gema L. Albendea, aquí, «Micromecenazgo, alternativa para crecer».

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Biotecnología roja para enfermedades huérfanas https://roivillar.com/biotecnologia-roja-para-enfermedades/ Mon, 27 Jul 2015 18:03:53 +0000 http://roivillar.com/?p=43 Este fin de semana hemos conocido la decisión de la Agencia Europea del Medicamento de autorizar Glybera (R) (Alipogene Tiparvovec) para el tratamiento de la deficiencia  lipoproteín-lipasa. Una aprobación de un nuevo medicamento para una enfermedad huérfana no sería una gran noticia, si no fuese por que se trata de la primera terapia génica aprobada en Europa. La terapia génica no es otra cosa que aportar de genes externos que suplan las funciones de genes «defectuosos» del paciente. A finales del siglo pasado se dieron en...

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Este fin de semana hemos conocido la decisión de la Agencia Europea del Medicamento de autorizar Glybera (R) (Alipogene Tiparvovec) para el tratamiento de la deficiencia  lipoproteín-lipasa. Una aprobación de un nuevo medicamento para una enfermedad huérfana no sería una gran noticia, si no fuese por que se trata de la primera terapia génica aprobada en Europa. La terapia génica no es otra cosa que aportar de genes externos que suplan las funciones de genes «defectuosos» del paciente. A finales del siglo pasado se dieron en USA dos casos de efectos adversos graves durante los estudios clínicos de un medicamento de similar tecnología  para la Inmunodeficiencia Crónica Severa. A consecuencia de esto se había parado detuvo el desarrollo clínico de todas estos nuevos medicamentos.

La aprobación de este tipo de medicamentos supone una revolución en la historia de la biotecnología roja: ya no administramos aquellase la moléculas que debería fabricar nuestro organismo (insulinas, interferones…) si no que  ahora aportamos  las herramientas que nuestro organismo necesita para fabricarlas por si mismo. En otras palabras, convertimos las enfermedades congénitas crónicas en enfermedades curables. 

De este modo, la biotecnología roja engendra un nuevo tipo de medicamento: ya no es químico ni una molécula biológica, tampoco es una célula: es un vector viral que se deriva de un virus en un laboratorio a condiciones muy controladas (las famosas GMP). Como ya ocurrió con los biológicos y la terapia celular, la Agencia no ha cambiado  sus normas para la aprobación, fabricación y uso de estos medicamentos. Eso si, el medicamento será  previsiblemente de administración hospitalaria en una única dosis que restauraría  el funcionamiento normal del organismo.

A primera vista, el programa de estudios clínicos que conducen a su aprobación puede parecer un poco escaso en el número de pacientes; pero es necesario tener en cuenta que el medicamento ha recibido la mención de huérfano (orphan drug) al afectar la deficiencia de lipoprotein lipasa a menos de 2 personas por millon de habitantes. No obstante, los 27 pacientes que demuestran el efecto terapéutico de este medicamento, son insuficientes para demostrar la efectividad y seguridad del nuevo fármaco. Es por esto que la autorización de comercialización se concede sujeta a un programa de farmacovigilancia que revisará dicha autorización anualmente. Esta aprobación «acelerada» se debe a la inexistencia de  ningun tratamiento aprobado para esta enfermedad

El Fármaco tiene un precio propuesto  que puede parecer caro,  1’2 millones de € por cada dosis.  Y es un, sin duda, una importante suma de dinero, aunque tampoco tan desorbitada, teniendo en cuenta que se ahorrarían dosis posteriores (sólo una dosis por paciente para curar la enfermedad) y futuros ingresos médicos para controlar las complicaciones fruto de esta enfermedad.

Es en estos momentos de crisis e inminentes recortes y desbroces en el aparato investigador español,  debemos observar estos casos de éxito como elementos inspiradores a seguir. Si  no paramos con esta espiral de recortes sin cambios estructurales ni de actitud es más que probable que no podamos protagonizar estas historias que beneficiarán a pacientes, producción económica y cultura científica. Invertir en ciencia es invertir en un futuro mejor, sobre todo cuando hablamos de biotecnología.

La Noticia en Thomson Reuters, en PharmaTimes y en BBC, También sus Notas de Prensa.

 

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