Biotecnología roja para enfermedades huérfanas

adenovirus, vector adenoviral

Este fin de semana hemos conocido la decisión de la Agencia Europea del Medicamento de autorizar Glybera (R) (Alipogene Tiparvovec) para el tratamiento de la deficiencia  lipoproteín-lipasa. Una aprobación de un nuevo medicamento para una enfermedad huérfana no sería una gran noticia, si no fuese por que se trata de la primera terapia génica aprobada en Europa. La terapia génica no es otra cosa que aportar de genes externos que suplan las funciones de genes “defectuosos” del paciente. A finales del siglo pasado se dieron en USA dos casos de efectos adversos graves durante los estudios clínicos de un medicamento de similar tecnología  para la Inmunodeficiencia Crónica Severa. A consecuencia de esto se había parado detuvo el desarrollo clínico de todas estos nuevos medicamentos.

La aprobación de este tipo de medicamentos supone una revolución en la historia de la biotecnología roja: ya no administramos aquellase la moléculas que debería fabricar nuestro organismo (insulinas, interferones…) si no que  ahora aportamos  las herramientas que nuestro organismo necesita para fabricarlas por si mismo. En otras palabras, convertimos las enfermedades congénitas crónicas en enfermedades curables. 

De este modo, la biotecnología roja engendra un nuevo tipo de medicamento: ya no es químico ni una molécula biológica, tampoco es una célula: es un vector viral que se deriva de un virus en un laboratorio a condiciones muy controladas (las famosas GMP). Como ya ocurrió con los biológicos y la terapia celular, la Agencia no ha cambiado  sus normas para la aprobación, fabricación y uso de estos medicamentos. Eso si, el medicamento será  previsiblemente de administración hospitalaria en una única dosis que restauraría  el funcionamiento normal del organismo.

A primera vista, el programa de estudios clínicos que conducen a su aprobación puede parecer un poco escaso en el número de pacientes; pero es necesario tener en cuenta que el medicamento ha recibido la mención de huérfano (orphan drug) al afectar la deficiencia de lipoprotein lipasa a menos de 2 personas por millon de habitantes. No obstante, los 27 pacientes que demuestran el efecto terapéutico de este medicamento, son insuficientes para demostrar la efectividad y seguridad del nuevo fármaco. Es por esto que la autorización de comercialización se concede sujeta a un programa de farmacovigilancia que revisará dicha autorización anualmente. Esta aprobación “acelerada” se debe a la inexistencia de  ningun tratamiento aprobado para esta enfermedad

El Fármaco tiene un precio propuesto  que puede parecer caro,  1’2 millones de € por cada dosis.  Y es un, sin duda, una importante suma de dinero, aunque tampoco tan desorbitada, teniendo en cuenta que se ahorrarían dosis posteriores (sólo una dosis por paciente para curar la enfermedad) y futuros ingresos médicos para controlar las complicaciones fruto de esta enfermedad.

Es en estos momentos de crisis e inminentes recortes y desbroces en el aparato investigador español,  debemos observar estos casos de éxito como elementos inspiradores a seguir. Si  no paramos con esta espiral de recortes sin cambios estructurales ni de actitud es más que probable que no podamos protagonizar estas historias que beneficiarán a pacientes, producción económica y cultura científica. Invertir en ciencia es invertir en un futuro mejor, sobre todo cuando hablamos de biotecnología.

La Noticia en Thomson Reuters, en PharmaTimes y en BBC, También sus Notas de Prensa.